진코어가 글로벌 제약회사와 in vivo 유전자치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 밝혔다.

이번 계약은 진코어의 초소형 유전자가위 기술인 TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology) 플랫폼을 사용하여 특정 질환에 대한 in vivo 유전자치료제 개발을 목적으로 한다. TaRGET은 CRISPR-Cas9 대비하여 유전자 편집 효소의 크기가 작아 AAV로 전달이 가능하여 in vivo 유전자치료제 개발에 유용한 초소형 유전자가위 기술이다.

이 계약에 따라 진코어는 선급금과 연구비를 받고 공동연구를 진행하며 사업화 성공 시 옵션 행사 및 마일스톤으로 최대 3.5억 달러를 받고, 추가로 매출에 대한 로열티를 받게 되어 있다. 단, 계약의 상대회사와 타깃 질환은 양사의 합의하에 비공개로 진행된다.

진코어의 설립자인 김용삼 대표는 “이번 협력은 TaRGET 플랫폼의 잠재적인 강점을 인정받는 계기가 되었고 in vivo 유전자치료제로의 유용성을 검증할 수 있는 기회가 될 것”이라고 밝혔다.

진코어는 현재까지 총 207억의 투자유치에 성공하였으며 이번 기술이전 계약을 통해 초소형 유전자가위기술기반 유전자치료제의 글로벌 시장 진출의 초석을 마련할 것으로 기대를 모으고 있다.

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https://www.etnews.com/20230118000063

초소형 유전자가위기술 플랫폼 기업인 진코어는 시리즈A 투자유치 후 플랫폼 기술을 상업화하기 위한 전문가 영입을 추진하고 하고 있다. 진코어는 전(前) 삼성바이오에피스 이영필 전무를 2022년 12월 진코어의 공동대표이사로 영입했다고 밝혔다. 이로 인해 진코어는 기존 김용삼 대표이사와 이영필 대표이사의 공동대표 체제로 전환되었다.

이영필 대표는 지난 25년간 LG생명과학(현 LG화학 생명과학본부), ㈜메디톡스를 거쳐 삼성바이오에피스 전무를 역임했고 바이오의약 개발 분야의 최고 전문가로 인정받고 있다.

이영필 공동대표가 취임함에 따라 진코어는 초소형 유전자가위 기반 유전자치료제 개발의 추진력을 확보하게 되었다. 진코어 관계자는 “이영필 공동대표가 수십 년간 쌓은 바이오업계 경험과 개발 노하우를 바탕으로 유전자치료제 상용화에 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대된다.”고 밝혔다.

이영필 공동대표는 “진코어가 바이오업계에서 100년 지속기업으로 성장하길 바란다. 진코어가 글로벌 무대에서 탑 플레이어가 될 수 있도록 쌓아온 지식과 경험을 쏟아 부을 것”이라며 취임 포부를 밝혔다.

진코어는 김용삼 공동대표이사가 2019년 창업한 연구창업기업으로 최근 171억 시리즈 A 투자유치에 성공하면서 총 207억의 누적 투자유치액을 기록하였다. 

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https://view.asiae.co.kr/article/2022120714545467468

진코어 김용삼 대표(한국생명공학연구원 유전자교정연구센터 센터장 역임)가 금일(11월 9일) 과학기술정보통신부 주관으로 열린 ‘1차관 출연(연) 우수 연구자 간담회’에서 ‘초소형 유전자가위 CRISPR-Cas12f 기술’로 우수한 연구성과를 인정받아 과학기술정보통신부 장관상을 수상했다.

이번 수상기술은 기존의 유전자가위기술에 비해 현저히 작은, 초소형 유전자가위 Cas12f 기술로써 유효성과 안전성을 고루 갖추어 유전자치료제로써 이상적인 기술이다. 본 기술은 진코어로 기술이전 완료되어 진코어에서 추가적인 기술개발 및 사업화를 진행하고 있다. 

진코어는 김용삼 박사가 대표이사로 창업한 연구원창업기업으로, 최근 세계적인 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지‘(Nature Biotechnology, IF 68.164) 와 ’네이처 케미컬 바이올로지‘(Nature Chemical Biology, IF 16.174)에 논문을 발표해 세계적으로 기술력을 인정받았으며 독자적 기술을 통한 유전자치료제 및 유용 대마종자 개발을 하고 있다.

진코어는 지난 7월 서울 반포동 가톨릭중앙의료원의 의료 융복합 공간인 ‘옴니버스파크’에 연구센터를 확장하고 최근 171억 규모의 시리즈 A 라운드 투자유치에 성공한 바 있다.

유전자가위 전문기업인 진코어는 지난 10월 171억 규모의 시리즈 A 라운드 투자유치에 성공했다고 7일 밝혔다.

이번 라운드에는 스틱벤처스, 키움인베스트먼트, 아주아이비투자, 클레어보이언트벤처스, 더웰스인베스트먼트, 에스제이투자파트너스 등 다수의 벤처캐피탈(VC)이 참여했다.

진코어 측은 “2019년 9월 창업과 동시에 기술성 및 사업성을 인정받아 클레어보이언트벤처스((구)이후인베스트먼트)로부터 36억원 규모의 투자유치에 성공했다”며, “현재 투자심리가 위축되어 있는 바이오 시장에서 초기 투자에 이어 시리즈 A까지 투자유치에 성공함으로써 그 성장 가치를 인정받았다”고 설명했다.

R&D 전문인력유치와 연구시설을 확충하고 유전자가위기술 및 유전자치료제 개발에 나서고 있는 진코어는 지난 7월 서울 반포동 가톨릭중앙의료원의 의료 융복합 공간인 ‘옴니버스파크’에 연구센터를 확장했다.

진코어는 독자적인 초소형 유전자가위기술을 통하여 유전자치료제 및 고부가가치 종자인 대마의 신품종 개발에 주력하고 있는 유전자가위기술 플랫폼 기업으로, 한국생명공학연구원 유전자교정연구센터 센터장을 역임한 김용삼 박사가 창업한 연구원창업기업이다.

업체에 따르면, 최근 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크톨로지‘(Nature Biotechnology, IF 68.164) 와 ’네이처 케미컬 바이올로지‘(Nature Chemical Biology, IF 16.174)에 논문을 발표했다.

진코어 관계자는 “바이오. 제약 분야와 같은 연구개발기업은 적기의 투자가 회사의 존폐를 결정한다. 향후 지속적인 경쟁력을 갖출 수 있도록 이번 투자를 성장의 발판으로 삼아 성과를 낼 수 있도록 최선을 다할 것”이라며, “최근 국내외 기업들과 다양한 파트너십을 통해 적극적으로 개발에 임하고 있다”고 말했다.

 

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http://www.kdpress.co.kr/news/articleView.html?idxno=116147 

㈜진코어는 초소형 염기교정 유전자가위기술 개발에 성공해 세계적 저널인 ‘네이처 케미컬 바이올로지’(Nature Chemical Biology, IF 16.174)에 한국 시각 8월 2일자 온라인 판에 논문을 게재했다고 밝혔다(논문명: Hypercompact adenine base editors based on transposase B guided by engineered RNA).

유전자가위는 인간과 동식물 유전체(Genome) 유전체에서 특정 염기서열을 인식해 DNA를 자르거나 교정하는 기술이다. 생명체의 유전정보를 거의 만능에 가깝게 교정하고 개선할 수 있어 과학과 의료 미래를 앞당긴 혁신기술로 평가받는다.

대표적인 크리스퍼 유전자가위인 CRISPR-Cas9 기반기술은 유전자 크기가 크고 바이러스(AAV) 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 극히 제한적이었다. 최근 전세계적으로 유전자가위기술을 활용한 치료제 개발이 적극적으로 이루어지고 있고, 다국적제약사를 통한 임상이 시작되어 향후 유전자치료제 시장의 가파른 성장세가 예측되고 있다.

효율적인 체내 유전자교정 치료를 위해서는 유전자가위를 원하는 곳으로 전달하는 것이 필수적이다. 치료가 필요한 다양한 조직으로 보내기 위해서는 현재까지 아데노연관바이러스(AAV) 를 이용하는 것이 최선의 방법인데, AAV가 전달할 수 있는 유전자의 크기가 4.7 kb로 제한되어 있어 크기가 큰 CRISPR-Cas9 기술은 가장 대중적인 기술임에도 유전자치료제로서 한계가 있어왔다.

이번에 논문을 게재한 진코어는 한국생명공학연구원 창업기업으로 독자적인 유전자가위기술을 통하여 유전자치료제 및 신품종 개발에 주력하고 있는 유전자가위기술 플랫폼 기업이다. 진코어는 지난 2021년 초소형 유전자가위기술인 CRISPR-Cas12f GE 시스템을 개발해 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology, IF 54.908)에 게재했으며, 현재 다양한 초소형 유전자가위기술을 이용한 바이러스, non-바이러스 기반의 유전자치료제를 개발하고 있다.

본 기술은 기존 전달이 불가능했던 뇌, 근육, 심장, 폐 등 다양한 조직으로 전달이 가능한 새로운 염기교정 유전자가위다. DNA의 절단 없이 염기교정이 가능한 기술을 유전자치료제로 사용가능성을 높였다는 것에 의의가 큰 것으로 알려져 있다.
 
연구팀은 'TnpB'라는 단백질의 유전자 편집 도구로서의 적용 가능성을 발견하고, 이를 DNA 절단효소로 활용, 기존에 개발한 가이드 RNA와 결합시켜 AAV에 실을 수 있는 유전자가위를 개발했다. 이를 통해 그동안 문제가 됐던 제한적인 전달 크기를 극복했으며 DNA 절단 없이도 유전자 교정이 가능하게 했다.

또한 두 개의 가이드 RNA를 사용할 수 있도록 해 다중 타깃을 동시에 염기 교정할 수 있게 했으며 동일한 타깃인 경우에는 교정효율을 대폭 향상시켰다.

본 연구에서는 실제 동물모델에서 AAV바이러스를 통한 다양한 조직으로의 전달이 가능함과 원하는 조직에서 교정효율을 증명함으로써 기존의 유전자가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환을 치료할 수 있는 가능성을 입증했다.

이번 연구는 제1저자: 김도연 박사, 정유희 박사, 교신저자: 김용삼 박사(대표이사)가 수행했고 중소벤처기업부, 농촌진흥청, 과학기술정보통신부, 생명연 주요사업 지원으로 수행되었다.

김용삼 진코어 대표이사는 “최근 서울연구센터를 확장해 대규모 인력유치를 통한 초소형 유전자가위기술 기반의 유전자치료제를 개발 중으로 이번 연구성과는 치료가능한 유전질환을 확대할 수 있는 중요한 의미가 있다”며, “유전자치료를 위한 다양한 유전자가위기술 중의 하나로 인류 발전에 기여할 수 있는 또 하나의 중요한 기술이 되기를 기대한다”고 밝혔다.
 

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http://www.biotimes.co.kr/news/articleView.html?idxno=8466 

Gene editing

GenKOre (homepage: www.genkore.com) is a business spun off from the Korea Research Institute of Bioscience and Biotechnology (KRIBB), which is a government-invested research institute in Korea. It has platform business through proprietary gene-editing platform. GenKOre succeeded in the development of a hypercompact CRISPR system with AAV delivery compatibility termed TaRGET (Tiny nuclease/augment RNA-based Genome Editing Technology), which was published on Nature Biotechnology in 2021. The AAV-loadable ABE technology was derived from the TaRGET platform.

The hypercompact ABEs developed by GenKOre is characterized by compactness in size that can be delivered using AAV and boast of specific and versatile base-editing activity, which was also validated in vivo. Previous base-editing technology was developed based on such a 'big' SpCas9 nuclease that it cannot be delivered by payload-limiting AAV vectors and has been thus confined for hepatic delivery. This new base-editing technology is expected to provide various in vivo treatment options for genetic diseases through AAV delivery.

GenKOre recently expanded its research facility in Seoul in an effort to attract a large number of human resources for the development of hypercompact ABEs-based gene therapy, seeking collaborations with pharmaceutical companies and academia. Besides, it is expanding business to ex vivo gene therapy by making strategic alliance with companies with expertise in immune cells and hematopoietic stem cells. The ABE platform will be thus employed to develop ex vivo gene-editing therapy.

Details of said content published on Nature Chemical Biology can be checked at: https://www.nature.com/articles/s41589-022-01077-5.

GenKOre website: www.genkore.com

SOURCE GenKOre

진코어(대표 김용삼)가 R&D(연구·개발) 전문인력 및 연구시설 확충을 위해 연구센터 확장에 나선다. 가톨릭중앙의료원 반포 단지 내에 건립되는 의료 융복합 공간 '옴니버스파크'에 입주, 올해 상반기 내로 서울 연구센터를 확장한다는 방침이다 

'옴니버스파크'는 위치적 이점과 더불어 교육·연구시설을 바탕으로 병원과 산학연 융복합이 가능하게 조성된 곳이다. 회사는 연구센터를 확장하면서 유전자 가위 기술 및 유전자 치료제 개발에 속도를 낸다는 각오다. 

진코어 관계자는 "본격적인 사업 확장과 글로벌 기준에 맞는 유전자 치료제 개발의 속도를 높이기 위해 연구센터 확장이 필요했다"며 "회사의 성장에 맞춰 고급 연구인력 및 연구시설의 확보를 위해 서울 연구센터 확장을 결정한 것"이라고 설명했다. 이어 "국내 시장을 넘어 글로벌 바이오 전문기업으로 도약하는 게 목표"라고 덧붙였다. 

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https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2022050606442395687

"Game changer for gene therapy : CRISPR-Cas12f GE "

유전자치료제 게임체인저 CRISPR-Cas12f GE 개발

진코어 수행연구 생물공학 분야 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지’

(Nature Biotechnology, IF 54.9) 2021년 09월 02일 게재

논문명 :Efficient CRISPR editing with a hypercompact Cas12f1 and engineered guide RNAs delivered by adeno-associated virus

링크(https://www.nature.com/articles/s41587-021-01009-z)

유전자 가위기술 기반 바이오 기업 진코어가 '초소형 유전자가위기술(CRISPR/Cas12f-GE)' 개발에 성공, 최근 국제 학술지 '네이처 바이오테크놀로지'에 관련 연구 성과를 게재했다고 28일 밝혔다.

이는 기존 유전자 가위의 사이즈 문제로 체내 전달에 한계가 있었던 것을 해결할 수 있는 '신규 유전자 가위 기술'에 대한 논문이다. 유전자 가위의 고질적 위험 요소로 꼽히는 '오프타겟'(의도하지 않았던 곳의 교정)의 활성이 기존 방식보다 낮아 안전성이 높다는 성과도 담겼다.

대표적인 유전자 가위기술인 '크리스퍼 카스9'(CRISPR-Cas9)은 유전자 크기가 커 AAV(아데노부속바이러스) 전달체를 이용해 체내에 전달하는 것이 어려웠다. 현재로서는 유전자 교정 치료에 AAV 바이러스를 이용하는 것을 최선의 방법으로 꼽지만, AAV가 전달 가능한 유전자 크기는 4.7Kb로 제한적이다. '카스9'이 가장 대중적인 기술이지만 유전자 치료제로써 활용도가 떨어진다는 평가를 받는 이유다.

반면 진코어가 개발한 '크리스퍼 카스12f-GE'는 사이즈가 '카스9'의 1/3 수준으로 '초소형'이다. AAV 전달용 유전자 가위로써의 이상적 특징이 있는 데다 유효성과 안전성을 지니고 있어 유전자 치료제로의 활용 가능성이 높다는 게 진코어 측 설명이다.

김용삼 진코어 대표는 "유전자 가위를 활용한 유전자 치료 혁명을 이끌어 낼 기술"이라며 "유전자 가위 원천 기술에 대한 이슈를 해소했기 때문"이라고 했다. 이어 "독자적인 유전자 기술을 통해 유전자 치료제 및 신품종 개발에 박차를 가할 것"이라며 "산학연 공동연구를 통해 유전자 가위 기술 시장을 선도할 계획"이라고 덧붙였다.

한편 진코어는 한국생명공학연구원 유전자교정센터장을 역임한 김용삼 박사를 필두로 한 연구원 창업기업이다. 중소벤처기업부의 빅3(바이오헬스, 시스템반도체, 미래차) 분야 지원 사업으로 선정돼 유전자 치료제와 의료용 대마 등 유전자 가위 기반 솔루션을 제공하고 있다. 

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https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2021092816450058257 

2021년 07월 14일 KBS 대전 방송 '과학으로 보는 세상 SEE' 편에 김용삼 대표이사가 출연하였습니다.